九游官网:减少反复输血带来的潜在风险

近年来，β-地中海贫血的治疗取得了新的突破。作为世界上第一种红细胞成熟剂，rotacept将用于治疗需要常规红细胞输血和红细胞输血≤15单位/24周的成人β-地中海贫血患者。这是十多年来国内首个用于治疗β-地中海贫血的创新药物，九游官网，有望减少患者输血负担和对除铁治疗的依赖，减少反复输血带来的潜在风险。

全国政协委员、中华医学会血液学分会主席、苏州大学第一附属医院血液科主任吴德培教授介绍:

地中海贫血是一种遗传性血液疾病。如果两个β-地中海贫血基因携带者结婚，下一代有1/4的机会患中间或主要地中海贫血。对于遗传性疾病，筛查和预防尤为重要。目前，由于疾病预防战略的实施，中国严重地中海贫血儿童的数量正在下降。然而，多年来，对输血依赖型β-地中海贫血患者的治疗一直没有突破，仍然面临多重困难。

吴德培教授透露，由于患者自身无法进行有效的造血，只能通过输血获得红细胞。“反复输血可能会导致铁超载，而铁在心脏、肝脏、胰腺等器官的过度沉积会造成相关器官的损伤甚至衰竭。”因此，患者需要配合规范的除铁治疗。然而，在现实生活中，由于种种原因，患者终身输血很难得到保障。”

目前，中华医学会血液学分会也在这方面做出努力，正在制定《中国输血依赖型β -地中海贫血诊疗指南(2022年版)》的内容。

在确保患者能够获得药物的同时，负担得起也同样重要。对此，吴德培教授建议，应优化现有治疗根治性地中海贫血的医疗方法，改进对输血依赖性地中海贫血的创新治疗方法的可获得性。他说，加强对成人地中海贫血患者创新治疗方法的评估和医疗保障，提高医疗救助水平，将有助于减轻患者的疾病负担。此外，应继续控制源头，加强预防和筛查，在更多的高发地区推广地中海贫血的婚前和孕前预防和产前诊断，以减少新的地中海贫血患者数量;继续加强新生儿筛查和基层卫生服务体系能力建设。在国家层面组织大规模的地中海贫血流行病学调查，完善相关流行病学数据库和监测网络，摸清各地区地中海贫血患者状况、基因型和人数，在高发地区实现监测全覆盖。最后，建议优化治疗保障清单，对当地高发药物评价和治疗保障提供差异化指导，提高创新药物可及性，让更多患者受益。